L'ipotesi che vengano imposti dei dazi su prodotti farmaceutici da parte degli Stati Uniti “certamente non ci fa stare tranquilli. Ora abbiamo davanti 90 giorni affinché, speriamo, la politica trovi una risposta di buonsenso e di compromesso”. L’Europa si trova già nella posizione di essere considerata poco attrattiva da parte delle industrie farmaceutiche: sullo sfondo abbiamo infatti “il tema della revisione della legislazione farmaceutica, della data protection, per cui le aziende si sentono penalizzate e quindi” dal punto di vista della competitività il sistema europeo “effettivamente oggi fatica molto. C'è molta burocrazia, c'è il rischio che tutto questo faccia sì che le aziende delocalizzino gli investimenti altrove. E questo significa che anche l'accesso ai farmaci potrebbe essere compromesso. Pazienti che assumono farmaci che costeranno sempre di più, aziende che non svilupperanno farmaci che non sono poi remunerativi, perché non hanno un ritorno di investimento, e quindi anche carenze: già adesso il tema delle carenze è molto importante ed è stato affrontato parzialmente a mio avviso dal recente Critical Medicines Act. E’ un tema molto complesso che porterà delle ripercussioni nel breve-medio termine. Già adesso, come sappiamo da alcuni dati che arrivano dalla Germania, alcuni investimenti sono stati stoppati. Ci auguriamo che, dopo questi 90 giorni, i dazi Stati Uniti-Europa possano essere zero a zero”. A dirlo è Robert Nisticò, presidente dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), ospite della nuova puntata di Future in Healthcare.

Nisticò parla a un anno esatto dall’inizio del suo mandato alla presidenza dell’ente regolatorio italiano sui medicinali. “Certamente questo è stato un anno, anche a livello personale, di grandi sfide: venivo da un altro contesto, quello accademico, quindi arrivare in un'agenzia articolata e complessa e in un mondo come quello farmaceutico, che sta attraversando una fase di grandi sfide, di certo non è stato semplice. Ma dopo una prima fase di adattamento abbiamo dato risposte importanti alle tante sfide che ci attendevano. L'Aifa è fatta di grandi professionalità, è un'agenzia veramente ricca di contenuto umano e di specializzazioni nell'ambito del farmaceutico. Molte persone vi lavorano da tanti anni, con un'esperienza che io ritengo sia unica. Se dovessi dare un voto” al lavoro fatto finora, “a tutti i miei collaboratori, ai due direttori generali, ai capi area, ai capi ufficio, insomma a tutti, darei dunque un voto molto alto, diciamo 9 per non dare un 10, perché si può sempre migliorare”.

I risultati ottenuti dalla ‘nuova Aifa’, ha ricordato Nisticò, vanno “dal riconoscimento del ruolo unico per le professioni sanitarie che ha migliorato l'attrattività dell'Aifa, oltre a consentire di tenere all’interno le figure migliori. Abbiamo finalizzato il Regolamento di organizzazione per cui potremo dare risposte al cittadino in maniera più rapida e più agile, grazie anche al lavoro della Commissione scientifica economica che sta portando avanti tantissimi dossier e sta accelerando i tempi dell'accesso all'immissione in commercio di tanti farmaci innovativi. Abbiamo promosso i bandi di ricerca indipendente cosiddetta 5% sul tema della medicina di precisione e della antimicrobico-resistenza, ma il bando 2% per le malattie rare. Insomma, credo che stiamo andando nella direzione giusta e ci auguriamo di fare sempre meglio: il secondo anno è l'anno in cui dobbiamo cercare di consolidare, ma anche di spingere sull'acceleratore”.

La riforma Aifa è finalizzata a rendere più efficiente l'Agenzia, anche perché verranno approvati molti nuovi farmaci che richiederanno un sistema agile nel recepirne il profilo, sia relativo alla misurazione del loro valore e impatto terapeutico nel tempo, sia il profilo economico. Ma cosa c'è all'orizzonte come nuovi medicinali in arrivo in Italia? “Se guardiamo cosa ha autorizzato l'Agenzia europea per i medicinali lo scorso anno – sottolinea Nisticò – vediamo che nel 2024 l’Ema ha dato il via libera a 113 nuovi medicinali, di cui 53 contenenti nuove sostanze attive. Ovviamente sono stati approvati anche generici e biosimilari, importanti per il tema della sostenibilità. Il campo che la fa da padrone è come sempre l'oncologia, con il 30% delle nuove molecole autorizzate, appunto, in questo settore”. Anche nel 2025 all’esame dell’Ema, che valuterà circa 112 farmaci, “ci sono delle novità importanti, soprattutto in onco-ematologia, per quanto riguarda ad esempio la leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante e refrattaria, oppure il linfoma mantellare sempre recidivante refrattario. Poi la prima terapia genica per il tumore alla vescica e importanti innovazioni nel campo dei farmaci per il tumore alla mammella, per il carcinoma delle vie biliari e per il melanoma. Nell’area delle neuroscienze abbiamo il primo farmaco disease-modifying, il lecanemab, in grado di rallentare il decorso della malattia di Alzheimer. Si aprirà dunque la frontiera di nuovi farmaci diretti contro la beta amiloide o contro altri target di questa patologia neurodegenerativa complessa. Il tema è cercare di rendere tutto questo sostenibile: abbiamo la sfida di portare in Italia questi farmaci e di far sì che siano almeno in gran parte rimborsati dal sistema sanitario nazionale. Dobbiamo garantire questo equilibrio sottile e complesso tra accesso al farmaco e sostenibilità del sistema”.

L'Aifa ha istituito un tavolo tecnico sulla medicina di precisione e prescrittomica con l'obiettivo di applicare la medicina di precisione alla pratica prescrittiva. “Questo è un campo emergente – evidenzia il presidente Aifa - certamente si sta facendo tanto per comprendere sempre di più le patologie oncologiche, quelle neurodegenerative, malattie complesse che sono in genere dovute a fattori multipli. La comprensione di come questi fattori interagiscono per poi far sì che l'individuo ne sia colpito, capire come progrediscono e capire quali sono i biomarcatori, quindi avere la comprensione della complessità del singolo paziente, diventa importante per far sì che si usino i farmaci sempre meglio. Oggi ci stiamo muovendo su cure che sono sempre più efficaci, sempre più dirette al biomarcatore molecolare e quindi è importante definire bene a chi dare il farmaco, quale dargli e quando darlo. La ricerca deve ancora fare passi in avanti finché non daremo veramente il farmaco giusto alla persona giusta. Questo tavolo che abbiamo pensato a livello di presidenza dell'Aifa va proprio ad approfondire queste tematiche e ha 5 obiettivi: vorremmo arrivare a un position paper sullo stato dell'arte delle sfide in medicina di precisione; arrivare a indicatori di monitoraggio per trovare strumenti per valutare la qualità delle prescrizioni; definire aree di priorità di ricerca nell'ambito della medicina di precisione. E poi c'è anche il tema dell'intelligenza artificiale: come possiamo mettere a servizio dei medici questi nuovi strumenti di intelligenza artificiale assistita? Va fatto in un ambito di appropriatezza prescrittiva e di sostenibilità. Infine c'è il tema dell’importanza della comunicazione per rendere tutto questo fruibile a tutti”.

Barbara Di Chiara