Il farmaco sperimentale AEF0217, un inibitore selettivo del signaling del recettore CB1 dei cannabinoidi, ha già mostrato risultati promettenti nella fase I dello studio clinico, con un miglioramento significativo delle capacità cognitive e comportamentali dei pazienti con sindrome di Down coinvolti. Se ne è parlato nella sede del Parlamento Europeo, alla presenza di rappresentanti delle istituzioni europee e delle associazioni dei pazienti (EuforTrisomy21), del prof. Filippo Caraci, membro della Società Italiana di Farmacologia (SIF), docente di Farmacologia all’Università di Catania e responsabile della UOR di Neurofarmacologia presso l’IRCCS Oasi di Troina, di Pier Vincenzo Piazza (CEO, AELIS FARMA) e Rafael De la Torre (IMIM, Spagna).

Il progetto europeo "Improving COgnition in Down Syndrome" (ICOD) rappresenta un esempio virtuoso di trasferimento tecnologico in farmacologia: dalla ricerca preclinica a basso Technology Readiness Level (TRL) fino allo sviluppo della fase clinica, ICOD testimonia il successo della farmacologia traslazionale nel campo della Sindrome di Down. L'evento, organizzato in occasione della Giornata Mondiale della Sindrome di Down che ricorre oggi, 21 marzo, ha visto la partecipazione della Presidente del Parlamento Europeo, Roberta Metsola, della Vicepresidente Antonella Sborna e di numerosi esperti del settore scientifico e medico come il Prof. Eugenio Barone, membro della DS Italian Task Force che ha fortemente contribuito all’organizzazione dell’evento insieme ad EuforTrisomy21. Durante l’incontro, il prof. Filippo Caraci ha sottolineato come “ICOD è un esempio emblematico di come la ricerca farmacologica possa tradursi in innovazione terapeutica concreta, grazie a una sinergia tra mondo accademico, trasferimento tecnologico, industria e istituzioni europee”.

La fase II dello studio clinico, il cui avvio è previsto per il secondo semestre del 2025, coinvolgerà almeno 200 persone con Sindrome di Down in diversi centri europei, tra cui l’IRCCS Oasi di Troina, consolidando ulteriormente il ruolo dell’Italia in questa importante iniziativa di ricerca traslazionale. “L’obiettivo è quello di validare ulteriormente l’efficacia e la sicurezza del trattamento, aprendo la strada a una futura applicazione clinica su larga scala”, aggiunge Caraci. La Società Italiana di Farmacologia “accoglie con entusiasmo questo importante risultato e ribadisce il proprio impegno nel promuovere il trasferimento tecnologico e la formazione di giovani ricercatori nel campo della farmacologia sperimentale e clinica. Il progetto ICOD testimonia il valore di un approccio integrato alla ricerca, che partendo da studi preclinici a basso TRL riesce a tradursi in una sperimentazione clinica avanzata, ponendo al centro il benessere e la qualità della vita delle persone con Sindrome di Down”.

“Questo straordinario percorso - conclude il presidente della Sif, Armando Genazzani - deve essere di ispirazione per tutti i giovani farmacologi che si dedicano alla ricerca, affinché possano vedere nel trasferimento tecnologico una strada concreta per trasformare la scienza in soluzioni terapeutiche innovative e accessibili”.