Sono state oggetto di monitoraggio un totale di 95 variazioni di indicazioni terapeutiche e/o nuove posologie di farmaci approvate con procedura centralizzata (81 estensioni di indicazioni, 5 variazioni di posologia e 9 nuove indicazioni a seguito dell’introduzione di una nuova confezione): per 44 variazioni (46%) l’Azienda titolare ha presentato la domanda di prezzo e rimborso. Il tempo medio di presentazione è stato di 107 giorni a partire dalla data della Decisione della Commissione Europea. Ai fini di una migliore attività di gestione e ottimizzazione delle procedure di ammissione alla rimborsabilità e definizione del prezzo dei medicinali, il Settore HTA ed Economia del Farmaco dell'Agenzia italiana del farmaco nel rispetto delle sue competenze e sulla base della normativa vigente ha definito la procedura che consente di effettuare il monitoraggio sistematico di tutte le nuove indicazioni terapeutiche e/o nuove posologie approvate con procedura centralizzata per medicinali già disponibili sul mercato in regime di rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale (Ssn).

Tale attività assicura un ruolo attivo di Aifa di controllo sul territorio, garantendo che l’utilizzo del medicinale, già classificato come disponibile in regime rimborso, possa essere prescritto per la nuova indicazione/posologia, con onere a carico del Ssn, solo a fronte della conclusione della procedura di contrattazione del prezzo e della correlata conferma della rimborsabilità del medicinale stesso. Il documento illustra in forma descrittiva il monitoraggio condotto su tutte le variazioni relative a nuove indicazioni terapeutiche e/o nuove posologie approvate da EMA nel corso dell’Anno 2023.

Per un numero complessivo di 23 (24%) procedure di variazione le aziende interessate non sono state richiamate da Aifa in quanto variazioni relative a medicinali non disponibili in regime di rimborso e pertanto classificati in C o Cnn, o non configurabili come allargamento della popolazione eleggibile al trattamento e, pertanto, non soggetti a procedura di contrattazione del prezzo. Le rimanenti 28 procedure sono state oggetto di monitoraggio attivo. Aifa ha trasmesso alle Aziende titolari formale comunicazione in merito alla necessità di avviare l’iter negoziale per la specifica nuova indicazione/modifica di posologia. Per 13 procedure, a seguito della disponibilità della domanda di rimborsabilità e prezzo presentata dall’Azienda, è stato avviato il consueto iter negoziale. Il monitoraggio rileva un numero complessivo di 8 procedure per le quali l’Azienda ha espressamente dichiarato la volontà di non voler presentare domanda di rimborsabilità e prezzo per la nuova indicazione, chiedendone pertanto la non rimborsabilità da parte del SSN. In 5 casi si è reso necessario procedere alla trasmissione di un ulteriore sollecito per la sottomissione dell’istanza, a seguito della quale 1 azienda ha sottomesso istanza di rimborsabilità e prezzo, mentre le altre 4 aziende hanno risposto di non essere interessate alla rimborsabilità. Per 2 procedure il monitoraggio è tuttora in corso per la finalizzazione dell’iter negoziale a seguito della richiesta di proroga dei termini per la presentazione del dossier di prezzo e rimborso da parte dell’Azienda titolare.

L’analisi conferma che per la maggior parte delle nuove indicazioni terapeutiche/nuove posologie l’Azienda interessata sottomette la domanda di rimborsabilità e prezzo entro tempistiche ritenute accettabili, e che i casi di mancata volontà di accedere alla procedura negoziale rappresentino di fatto una minoranza sul totale delle procedure analizzate. AIFA proseguirà la sua attività di monitoraggio sistematico delle estensioni di indicazione terapeutica/posologia nell’ottica di garantire l’immediata disponibilità dei medicinali per i pazienti nelle nuove indicazioni d’uso e la sostenibilità del SSN.