Negli ultimi anni l’emergenza sanitaria globale ha accelerato la necessità di metodi di valutazione più rapidi per l’accesso a farmaci e dispositivi medici. Metodi diversi nei vari Paesi: in Italia, a seguito del Regolamento (UE) 520/2014, l’Agenzia Italiana del Farmaco può concedere l’autorizzazione condizionata per farmaci che rispondono a esigenze mediche insoddisfatte, basandosi su dati preliminari.
Inoltre, sempre nel nostro Paese, il ‘Fondo per l’accesso ai farmaci innovativi’ consente un accesso anticipato a terapie in fase di sperimentazione per malattie gravi, previa valutazione della Aifa.

Il tema è stato al centro della sessione dal titolo ‘Metodi e criticità di valutazione per garantire un accesso rapido ai farmaci e dispositivi innovativi’, che si è svolta nell’ambito del XLV Congresso Nazionale Sifo in corso a Napoli presso gli spazi della Mostra d’Oltremare.

“Per quanto riguarda i medical devices sia in Europa che negli Stati Uniti- ha spiegato Adriano Vercellone, segretario nazionale SIFO e tutor della sessione unitamente a Giovanna Scroccaro - i dispositivi medici che soddisfano determinati criteri possono beneficiare di procedure di autorizzazione ‘semplificate’. È il caso dei MD per il trattamento e la gestione di patologie rare. La loro produzione e distribuzione è di fatto numericamente molto inferiore rispetto a quelle destinate ad altre aree terapeutiche, per questo motivo è stata di recente emanata la MDCG 2024-10 Clinical evaluation of orphan medical devices, che adatta le norme del MDR in materia di indagini cliniche al caso dei dispositivi medici orfani”.

A livello internazionale, intanto, l’uso di Dati Real-World Evidence (RWE) riscuote sempre più interesse e successo per monitorare l’efficacia dei farmaci nel mondo reale, facilitando l’accesso a terapie innovative. “L’insieme di dati raccolti da fonti che riflettono l’uso reale di farmaci e dispositivi medici al di fuori dei rigorosi controlli degli studi clinici randomizzati- ha commentato Vercellone- rappresenta un approccio innovativo nella valutazione dell’efficacia e della sicurezza. Questi dati provengono da varie fonti, tra cui cartelle cliniche informatizzate, database clinici, studi di coorte e case-control”. A tale proposito, per i dispositivi medici l’FDA (Food and Drug Administration) ha emanato nel 2019 lo Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices e nel 2021 ha approvato il Breakthrough Devices Program, che introduce una “serie di facilitazioni, come la ‘sprint discussions’ per favorire il percorso autorizzativo”.

Sia in Europa sia negli Stati Uniti, è emerso dall’incontro, le agenzie regolatorie hanno introdotto percorsi accelerati che permettono l’approvazione di farmaci basati su endpoint surrogati, i cosiddetti ‘Accelerated Approval Pathways’. “Questi percorsi- ha fatto sapere ancora Vercellone- mirano a facilitare l’immissione sul mercato di terapie per condizioni gravi o potenzialmente letali, quando le opzioni di trattamento sono limitate o inesistenti basandosi su l’uso di endpoint surrogati, che sono misure utilizzate come sostituti di risultati clinici finali. Un endpoint surrogato può essere un biomarker, un risultato laboratoristico o una misura della risposta a un trattamento che si presume correlato a un beneficio clinico, ma non rappresenta direttamente un esito clinico finale (come la sopravvivenza o la qualità della vita)”.

Quanto alle criticità di questi processi, secondo gli esperti, risiedono nel loro stesso punto di forza: la rapidità. “La velocità di approvazione può comportare infatti incertezze sulla sicurezza a lungo termine dei farmaci, una preoccupazione condivisa a livello globale. Inoltre, monitorare gli effetti a lungo termine è essenziale - ha sottolineato Vercellone - ma spesso complesso, con rischi di eventi avversi emergenti subito dopo l’immissione in commercio”. Un altro punto da considerare, infine, è la diseguaglianza nell’accesso alle cure: l’accesso ai farmaci può variare significativamente tra Paesi, creando disuguaglianze nel trattamento delle patologie. “Dal punto di vista strettamente economico, l’accesso rapido può generare pressioni sui sistemi sanitari nazionali, con conseguenze sul budget pubblico e sulla sostenibilità delle terapie innovative non facilmente gestibili”.

In conclusione, hanno concordato gli esperti, l’accesso rapido a farmaci e dispositivi medici è una “priorità sia in Italia sia a livello globale. Tuttavia, è cruciale affrontare le criticità associate per garantire un equilibrio tra innovazione, sicurezza e accessibilità. Inoltre, è cruciale l’assicurazione dell’efficacia e della sicurezza del prodotto nel caso di procedure semplificate e/o accelerate”.

L’auspicio, secondo i farmacisti ospedalieri SIFO, è che “grazie a strumenti quali l’intelligenza artificiale si riescano a definire algoritmi decisionali ad alto valore probabilistico, capaci di risolvere questo importante nodo”.