Requisito dell’innovatività terapeutica riconosciuto ad un medicinale nella specifica indicazione terapeutica per una durata massima di 36 mesi, sulla base della valutazione dei criteri di bisogno terapeutico, vantaggio terapeutico aggiunto e qualità delle prove. Sono solo alcune delle novità previste nella prima versione del documento relativo ai “Criteri di valutazione per l’attribuzione dell’innovatività terapeutica e sulla gestione degli agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti” redatto dall'Agenzia italiana del farmaco (Aifa). Un documento previsto dall’ultima legge di Bilancio per definire appunto le regole per cui un farmaco può accedere al Fondo innovativi e sul quale l'Aifa ha aperto oggi una consultazione pubblica.

“L'innovatività di un farmaco è valutata sulla base della tecnologia di produzione del suo principio attivo - spiega il documento - del suo meccanismo d'azione, della modalità della sua somministrazione al paziente, della sua efficacia clinica e sicurezza, dei suoi effetti sulla qualità della vita nonché delle sue implicazioni sull'organizzazione dell'assistenza sanitaria. Ai fini della valutazione dell’attribuzione dell’innovatività terapeutica, un farmaco si considera innovativo in funzione dei risultati di efficacia e sicurezza derivanti dal confronto con le alternative terapeutiche disponibili all'interno del prontuario farmaceutico nazionale prima della sua introduzione, in una definita indicazione terapeutica”.

La consultazione pubblica è aperta a tutti i portatori di interesse nonché alle associazioni di pazienti e cittadini: i contributi dovranno pervenire in forma non anonima/anonimizzata esclusivamente in formato word alla casella di posta elettronica: infoinnovativi@aifa.gov.it. Il termine ultimo per l'invio è fissato alle ore 18:00 del 22 marzo 2025.

“Il confronto che si apre oggi su temi di fondamentale importanza per l’accesso alle cure e il diritto alla salute conferma la propensione all’ascolto da parte di Aifa”, afferma il Presidente di Aifa, Robert Nisticò. “Un’apertura - aggiunge - che assume una particolare rilevanza quando si tratta, come in questo caso, di stabilire quali medicinali possiedono un vantaggio terapeutico tale da meritare incentivi economici che, per motivi di compatibilità economica, non possono essere estesi a tutto ciò che è semplicemente nuovo”.

“L’avvio della consultazione pubblica sui criteri per il riconoscimento dell’innovatività terapeutica – sottolinea il Direttore tecnico-scientifico Pierluigi Russo – rappresenta un passaggio estremamente importante nell’aggiornamento della normativa sui farmaci innovativi, compresi gli antibiotici, condotto dalla Commissione scientifico-economica. Con questo passaggio, la Cse si apre al confronto con le associazioni dei pazienti e gli stakeholder, per acquisire in piena trasparenza eventuali contributi”.

Entrando nello specifico del documento si precisa che “i criteri dell’innovatività terapeutica definiti nel presente documento sono applicati limitatamente a quelle specifiche indicazioni relative a malattie o condizioni patologiche gravi a medio-basso impatto epidemiologico”.

Il requisito dell’innovatività terapeutica – spiega Aifa - non può essere riconosciuto a specialità medicinali utilizzate per il trattamento di malattie con un’elevata prevalenza quali, a titolo esemplificativo e non esaustivo, l’ipertensione arteriosa, l’artrosi, le iperlipidemia, la broncopatia cronica ostruttiva, il diabete mellito, le demenze, etc… Ciò in quanto, in tali indicazioni terapeutiche, non è necessario prevedere un incentivo per l’accesso al medicinale attraverso le risorse del Fondo Farmaci Innovativi, in quanto l’elevato numero dei pazienti potenzialmente eleggibili garantisce di per sé un sufficiente riconoscimento del valore terapeutico del medicinale.

Nel documento si specifica poi che il titolare dell’AIC può richiedere l’attribuzione del requisito dell'innovatività terapeutica qualora il medicinale, nella specifica indicazione terapeutica, abbia dimostrato rispetto alle alternative terapeutiche (se presenti), di essere in grado di determinare la guarigione o di ridurre il rischio di complicazioni letali o potenzialmente letali o di rallentare la progressione della malattia o di migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Inoltre, Aifa non valuta la sussistenza del requisito dell'innovatività nelle seguenti condizioni:

• medicinale a base di principio attivo o di combinazioni di principi attivi che ha perso la copertura brevettuale o non ha mai goduto di tale copertura;
• medicinale per il quale è stata presentata all’AIFA istanza negoziale per una nuova indicazione terapeutica oltre il decimo anno dalla data di attribuzione del requisito dell'innovatività alla prima indicazione terapeutica ammessa alla rimborsabilità;
• medicinale a base di agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti classificato come «reserve» secondo la nomenclatura «Access, Watch, Reserve (AWaRe)» dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (Oms) ovvero attivo nei confronti di almeno un patogeno considerato prioritario dall'elenco «Bacterial Priority Pathogens List» dell'Oms, cosiddetto «listed».

La Cse adotterà il proprio parere sull’innovatività terapeutica del medicinale nella specifica indicazione sulla base della valutazione dei seguenti criteri: 1. bisogno terapeutico; 2. vantaggio terapeutico aggiunto; 3. qualità delle prove. Per i primi due criteri vengono definiti 5 livelli (dal massimo ad assente) mentre la qualità delle prove sarà definita su di una scala di 4 livelli (da alta a molto bassa).

Quando viene riconosciuta l’innovatività terapeutica

L'innovatività terapeutica è riconosciuta in presenza di un livello del bisogno terapeutico almeno “Importante” nonché in presenza di un livello di vantaggio terapeutico aggiunto e di una qualità delle prove almeno “Moderato”.

Nel caso specifico di farmaci con indicazione terapeutiche per malattie rare e ultra-rare, l’innovatività terapeutica potrà essere valutata anche in presenza di una qualità delle prove “Bassa” o “Molto bassa”. Al termine del percorso, la Cse esprime il parere di competenza nel quale saranno riportate le valutazioni relative a ciascuno dei tre criteri considerati. Il riconoscimento del requisito dell’innovatività terapeutica ad un medicinale nella specifica indicazione terapeutica ha una durata massima di 36 mesi, non ulteriormente prorogabile. Ogni eventuale modificazione dell’indicazione terapeutica alla quale era stata già attribuito il requisito dell’innovatività terapeutica, successivamente intervenuta nel processo di autorizzazione, rientra nel periodo di validità di 36 mesi originariamente riconosciuto. Ogni eventuale ulteriore nuova indicazione terapeutica, la cui istanza di negoziazione della rimborsabilità e del prezzo perviene all'Aifa entro il decimo anno dalla data di prima attribuzione del requisito dell'innovatività, può essere valutata ai fini dell’accesso al Fondo Farmaci Innovativi per una durata massima di 36 mesi. Ogni eventuale autorizzazione di un
nuovo medicinale, la cui indicazione terapeutica è stata già riconosciuta come innovativa in relazione ad un’altra specialità medicinale appartenente alla medesima classe, potrà eventualmente beneficiare dell’accesso al Fondo Farmaci Innovativi per il periodo residuale dei 36 mesi originariamente fissato.