Nella riunione di febbraio 2025, il comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell'EMA ha raccomandato l'approvazione di quattro medicinali. Il comitato ha raccomandato di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio per Deqsiga (immunoglobulina umana normale), destinata alla terapia sostitutiva nei soggetti con immunodeficienze primarie o secondarie e all'immunomodulazione nei soggetti affetti da determinate malattie autoimmuni.

Il CHMP ha raccomandato di concedere un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per Lynozyfic (linvoseltamab) per il trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo recidivante e refrattario, un tumore del midollo osseo.

Vyjuvek* (beremagene geperpavec) ha ricevuto un parere positivo per il trattamento delle ferite nei pazienti di tutte le età affetti da epidermolisi bollosa distrofica, una grave e ultra rara malattia genetica che provoca vesciche cutanee causata da mutazioni nel gene della catena alfa 1 del collagene di tipo VII ( COL7A1 ). Si prevede che Vyjuvek apporterà notevoli benefici terapeutici e migliorerà la qualità della vita dei pazienti affetti da questo disturbo cutaneo. Questo medicinale è stato supportato tramite il programma PRIority MEdicines (PRIME) dell'EMA, che fornisce un supporto scientifico e normativo precoce e migliorato per medicinali promettenti con un potenziale per rispondere a esigenze mediche insoddisfatte. Per maggiori dettagli, vedere l'annuncio di notizie nella griglia sottostante.

Un medicinale generico, Trabectedin Accord (trabectedina), ha ricevuto parere positivo per il trattamento del sarcoma dei tessuti molli avanzato e del carcinoma ovarico recidivante sensibile al platino.

Raccomandazioni sulle estensioni delle indicazioni terapeutiche per 16 medicinali

Il comitato ha raccomandato di estendere l’indicazione terapeutica di due medicinali per la fibrosi cistica, Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) e Kalydeco (ivacaftor), per includere il loro uso in combinazione in pazienti di età pari o superiore a due anni che hanno almeno una mutazione non di classe I nel gene del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). La fibrosi cistica è una malattia ereditaria che ha gravi effetti sui polmoni, sull'apparato digerente e su altri organi. Questo parere positivo porta il trattamento modificante la malattia a tutti i pazienti con fibrosi cistica con mutazioni sensibili al modulatore.

Il CHMP ha inoltre adottato un'estensione all'indicazione esistente del vaccino chikungunya Ixchiq (vaccino chikungunya (vivo)) per includere l'immunizzazione attiva degli adolescenti a partire dai 12 anni di età. Questo vaccino è stato inizialmente approvato per proteggere gli adulti dalla malattia causata dal virus Chikungunya. La chikungunya è una malattia virale trasmessa agli esseri umani da zanzare infette.

Fabhalta* (iptacopan) ha ricevuto un parere positivo per un'estensione dell'indicazione per il trattamento di pazienti adulti con glomerulopatia del complemento 3, una malattia renale ultra rara che in precedenza non aveva opzioni di trattamento.

Il comitato ha raccomandato altre 12 estensioni di indicazione per medicinali già autorizzati nell'UE: Abrysvo , Calquence , Columvi* , Darzalex* , Enhertu , Imfinzi , Jaypirca , Prevymis* , Rinvoq , Stelara , Supemtek Tetra e Tremfya .

Esito dei riesami

Dopo un riesame del suo parere iniziale su richiesta del richiedente, il CHMP ha confermato la sua raccomandazione positiva iniziale per un'estensione dell'indicazione per Keytruda ( pembrolizumab) ai pazienti con mesotelioma pleurico maligno non epitelioide non resecabile. Vedere maggiori dettagli nella griglia sottostante.

A seguito di un riesame, il CHMP ha inoltre confermato la sua raccomandazione iniziale di rifiutare l' autorizzazione all'immissione in commercio per Kizfizo* (temozolomide), un medicinale destinato al trattamento del neuroblastoma, un tumore raro che si forma da cellule nervose immature.

Ritiro delle domande

Sono state ritirate le domande di autorizzazione iniziale all'immissione in commercio per due medicinali:

Pelgraz Paediatric (pegfilgrastim) è stato concepito per trattare la neutropenia (bassi livelli di neutrofili, un tipo di globuli bianchi che aiuta a combattere le infezioni) e prevenire la neutropenia febbrile (neutropenia accompagnata da febbre) nei bambini affetti da cancro;

Rilonacept FGK Representative Service GmbH* (rilonacept) è destinato al trattamento di adulti e bambini a partire dai 12 anni di età affetti da pericardite idiopatica (infiammazione della membrana che circonda il cuore) recidivante.

La domanda di estensione dell'indicazione terapeutica di Dupixent nel trattamento dell'orticaria spontanea cronica (eruzione cutanea pruriginosa) da moderata a grave negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 12 anni è stata ritirata.

Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio di Bimervax (vaccino COVID-19 (ricombinante, adiuvato)) ha ritirato la domanda di inclusione di una versione adattata mirata al ceppo JN.1 di SARS CoV-2, il virus che causa il COVID-19.

Altri aggiornamenti

Il CHMP ha concluso che il suo parere che raccomanda un'autorizzazione all'immissione in commercio per Leqembi (lecanemab) non ha bisogno di essere aggiornato. A novembre 2024, Leqembi ha ricevuto un parere positivo per il trattamento del deterioramento cognitivo lieve (problemi di memoria e pensiero) o della demenza lieve dovuta alla malattia di Alzheimer (malattia di Alzheimer precoce) in pazienti che hanno solo una o nessuna copia di ApoE4 , una certa forma del gene per la proteina apolipoproteina E. A gennaio 2025, la Commissione europea (CE) ha chiesto al comitato di considerare le informazioni sulla sicurezza di Leqembi che sono diventate disponibili dopo l'adozione del parere positivo e se ciò avrebbe richiesto un aggiornamento della loro raccomandazione. Il CHMP ha ora concluso che il suo parere che raccomanda l' autorizzazione all'immissione in commercio non ha bisogno di essere aggiornato e ha fornito una risposta alla CE, che ora riprenderà il processo decisionale per questo medicinale.

Il CHMP ha adottato un parere positivo approvando le modifiche al processo di produzione di Champix (vareniclina), un medicinale utilizzato negli adulti per aiutarli a smettere di fumare. Queste modifiche assicurano che la presenza di un'impurità di nitrosamina rimanga al di sotto del limite di assunzione accettabile durante la produzione e per tutta la durata di conservazione del prodotto