Il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco, nella seduta del 2 aprile 2025, ha deciso l’ammissione alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale di 10 farmaci tra medicinali orfani per malattie rare (1), nuove molecole chimiche (1), farmaci generici (3) ed estensioni delle indicazioni terapeutiche (5).

Il farmaco orfano che sarà rimborsato dal Ssn è Rystiggo (rozanolixizumab), indicato come terapia aggiuntiva alla terapia standard per il trattamento della miastenia gravis generalizzata, malattia neuromuscolare autoimmune che causa una grave debolezza muscolare.

La nuova entità chimica che sarà ammessa alla rimborsabilità è Elrexfio (elranatamab), indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivato e refrattario.

I tre farmaci generici ammessi alla rimborsabilità sono: Eltrombopag Viatris (eltrombopag), per il trattamento di adulti e bambini con trombocitopenia immune primaria (ITP) e per il trattamento della trombocitopenia in adulti con epatite C; Pazopanib Mylan (pazopanib), per il trattamento di alcuni sottotipi di sarcoma dei tessuti molli (STS); il collirio Somingatim (tafluprost e timololo maleato), indicato in pazienti adulti con glaucoma ad angolo aperto o ipertensione oculare.

Le estensioni di indicazione terapeutica riguardano: l’antitumorale Alecensa (alectinib); il farmaco per il trattamento sintomatico dell’endometriosi Ryeqo (Relugolix/estradiolo/noretisterone acetato); l’immunosoppressore selettivo a base di anticorpo monoclonale per la miastenia gravis generalizzata Soliris (eculizumab); l’antibiotico per il trattamento delle infezioni batteriche acute della cute Xydalba (dalbavancina); l’anticorpo monoclonale per il trattamento delle malattie delle ossa Crysvita (burosumab).