Il medicinale Translarna (ataluren), indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne conseguente a una mutazione nonsense nel gene della distrofina (nonsense mutation Duchenne Muscular Dystrophy, nmDMD) nei pazienti deambulanti di età pari ad almeno 5 anni, deve considerarsi a tutti gli effetti autorizzato e prescrivibile ai pazienti, così come deve considerarsi garantita la continuità terapeutica nei pazienti già in trattamento. A comunicarlo è l'Aifa sul suo sito web.

Il farmaco è stato reso disponibile con autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) subordinata a condizioni (Cma) la prima volta il 19 maggio 2014 e successivamente con i relativi rinnovi. In data 15 settembre 2023 il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) di Ema ha raccomandato di non rinnovare l’Aic condizionata di Translarna (ataluren), sulla base di una rivalutazione completa dei benefici e dei rischi che non ha confermato l'efficacia del medicinale. Tale parere, come comunicato da Ema in data 25 gennaio 2024, è stato confermato da parte del Chmp anche dopo aver condotto il riesame, analizzando i dati di uno studio post-autorizzativo.

Come previsto dalla normativa, tale parere espresso dal Chmp è stato successivamente trasmesso alla Commissione Europea, tuttavia, alla data del presente comunicato, l’emanazione della decisione finale non è ancora avvenuta. Pertanto, il Translarna deve considerarsi a tutti gli effetti autorizzato e prescrivibile ai pazienti, così come deve considerarsi garantita la continuità terapeutica nei pazienti già in trattamento.