Un gruppo di scienziati della Duke University, guidato da Bruce Sullenger, ha definito un nuovo approccio per utilizzare la tecnica di editing genetico CRISPR. Il lavoro è stato pubblicato da Cell Chemical Biology. Il team ha delineato un nuovo metodo per identificare diverse varianti di RNA CRISPR che possono concentrarsi in modo specifico su aree difficili del DNA da prendere di mira per l’editing. Il nuovo approccio consentirebbe la riparazione di mutazioni associate a più malattie.

Come spiegano gli stessi ricercatori, il più delle volte la porzione che guida l’editing, che è una molecola di RNA, potrebbe essere danneggiata, quindi il processo di modifica o di eliminazione di geni non può avvenire. Quando questo accade, l’RNA, che guida il processo, deve essere sostituito con uno nuovo e il genoma non viene attaccato nel punto giusto.

Il team americano ha scoperto un modo per recuperare il materiale genetico che non funziona, che è composto dalla sequenza di RNA che riconosce il sito bersaglio sul DNA e una sequenza che scinde la catena nel punto giusto.

I ricercatori, in particolare, hanno trovato sequenze di RNA che hanno ricostituito l’integrità della struttura, dimostrando che la tecnica CRISPR è molto più adattabile di quanto si credesse in precedenza. “È come avere un sistema che consente di trovare e modificare facilmente gli errori in un testo, piuttosto che modificare solo alcune parti”, ha spiegato Sullenger, secondo il quale la scoperta dovrebbe portare a modi più sicuri ed efficaci di applicare la tecnologia CRISPR come terapia.

Fonte: Cell Chemical Biology 2023