Nel 2022, l'Ema ha raccomandato 89 farmaci per l'autorizzazione all'immissione in commercio. Di questi, 40 presentavano un nuovo principio attivo mai autorizzato prima nell'Unione Europea (UE). La panoramica delle raccomandazioni chiave per il 2022, pubblicata oggi dall'Agenzia europea del farmaco, include le cifre relative all'autorizzazione dei farmaci e una selezione di nuovi trattamenti che rappresentano un "progresso significativo nelle rispettive aree terapeutiche".

Le emergenze di salute pubblica sono rimaste una priorità fondamentale per l'Ema nel 2022. Il documento di sintesi riassume le raccomandazioni più importanti sui vaccini e sui trattamenti per il Covid e per Mpox (vaiolo delle scimmie).

Una volta che un farmaco viene autorizzato dalla Commissione europea e prescritto ai pazienti, l'Ema e gli Stati membri dell'UE ne monitorano costantemente la qualità e il rapporto benefici/rischi e adottano misure normative quando necessario. Le misure possono comprendere la modifica delle informazioni sul prodotto, la sospensione o il ritiro di un farmaco o il richiamo di un numero limitato di lotti. Il documento contiene anche una panoramica di alcune delle raccomandazioni più importanti in materia di sicurezza.

Tra i farmaci approvati nel 2022 che hanno rappresentato un "significativo progresso" per diverse aree terapeutiche si segnalano:

Cancro
- Carvykti, per il trattamento di adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno tre terapie precedenti e il cui tumore è peggiorato dopo l'ultimo trattamento.
- Ebvallo, per il trattamento di un tumore del sangue chiamato malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr. Il farmaco è destinato ad adulti e bambini che sviluppano questa neoplasia dopo aver ricevuto un trapianto di organi o di midollo osseo.
- Kimmtrak, una monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da una forma di tumore oculare chiamata melanoma uveale.

Ematologia
- Breyanzi, una terapia genica per il trattamento di adulti con tre sottotipi di linfoma non Hodgkin (linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), linfoma primario mediastinico a grandi cellule B (PMBCL) e linfoma follicolare di grado 3B (FL3B)), il cui tumore si è ripresentato o che non hanno risposto al trattamento dopo due o più linee di terapia sistemica.
- Hemgenix, la prima terapia genica per il trattamento dell'emofilia B grave e moderatamente grave, una malattia ereditaria caratterizzata da una maggiore tendenza al sanguinamento dovuta a una carenza parziale o completa dell'attività del fattore IX.
- Roctavian, per il trattamento dell'emofilia A grave negli adulti che non hanno inibitori del fattore VIII (auto-anticorpi che rendono meno efficaci i farmaci per il fattore VIII) e non hanno anticorpi al virus adeno-associato di sierotipo 5 (AAV5).

Metabolismo
- Mounjaro, un farmaco di prima classe che attiva i recettori del GLP-1 e del GIP, migliorando il controllo della glicemia nei pazienti con diabete di tipo II.
- Xenpozyme, la prima terapia per il trattamento del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD), una rara condizione genetica, storicamente nota come malattia di Niemann-Pick di tipo A, A/B e B.
- Zokinvy, il primo trattamento per i bambini affetti da sindromi progeroidi, una malattia genetica ultra-rara che causa invecchiamento precoce e morte.

Neurologia
- Upstaza, il primo trattamento per adulti e bambini con deficit di L aminoacido decarbossilasi aromatica (AADC), una malattia genetica ultra-rara che colpisce il sistema nervoso.

Pneumologia/Allergologia
- Beyfortus, il primo farmaco per la prevenzione della malattia delle basse vie respiratorie da virus respiratorio sinciziale (RSV) nei neonati e nei bambini durante la prima stagione RSV (quando esiste un rischio di infezione da RSV nella comunità).

Si ricorda poi l'autorizzazione di 7 diversi vaccini contro il Covid e di come, lo scorso dicembre, l'Etf abbia avvertito che gli anticorpi monoclonali che si attaccano alla proteina spike della Sars-CoV-2 "potrebbero non essere efficaci contro i ceppi emergenti del virus". Da qui la segnalazione agli operatori sanitari di prendere in considerazione trattamenti alternativi, soprattutto se le sottovarianti come BQ.1 e BQ.1.1 diventeranno prevalenti. I trattamenti antivirali come Paxlovid (nirmatrelvir/ ritonavir) e Veklury (remdesivir), che hanno meccanismi d'azione diversi, si prevede invece che manterranno la loro attività contro i ceppi emergenti.

Quanto a mpox, un focolaio atipico di vaiolo delle scimmie è stato dichiarato in Europa nel maggio 2022, a seguito della segnalazione di alcuni casi in diversi Stati membri non collegati a Paesi in cui la malattia è endemica. L'Oms ha successivamente dichiarato l'epidemia di mpox un'emergenza sanitaria pubblica di rilevanza internazionale (Pheic) il 23 luglio 2022. A giugno, l'Emergency Task Force (Etf) dell'Ema ha raccomandato che Jynneos, un vaccino contro l'mpox disponibile negli Stati Uniti, possa essere utilizzato per prevenire l'mpox mentre le forniture nell'UE rimangono limitate. Le autorità nazionali possono decidere di importare Jynneos come misura temporanea. A luglio, il Chmp ha raccomandato un'estensione dell'uso del vaccino antivaioloso Imvanex (virus vaccino vivo modificato Ankara) per includere la protezione degli adulti dall'mpox e dalla malattia causata dal virus vaccinico.

G.R.