15 FEB - L’Aifa ha diramato ieri una nota informativa “importante” con la quale Novartis, in accordo con l’Agenzia Europea dei Medicinali e l’Agenzia Italiana del Farmaco, ha informato i medici italiani dei risultati preliminari dello studio di fase III CSEG101A2301 (STAND) sul farmaco Adakveo (crizanlizumab) indicato per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (vaso occlusive crises - VOC) ricorrenti nei pazienti con malattia a cellule falciformi di età uguale e superiore a 16 anni.

I risultati preliminari al momento “non hanno confermato la superiorità statistica di crizanlizumab rispetto al placebo nella riduzione delle VOC che hanno portato a una visita medica nel primo anno successivo alla randomizzazione”.

I risultati preliminari, inoltre, “non suggeriscono nuovi problemi di sicurezza con crizanlizumab. Tuttavia, sono stati segnalati tassi più elevati di eventi avversi di grado ≥3 correlati al trattamento con crizanlizumab rispetto al placebo”.

L’azienda informa poi che “un’ulteriore valutazione dei dati dello studio CSEG101A2301 e del loro potenziale impatto sul rapporto beneficio/rischio di crizanlizumab è attualmente in corso da parte dell’EMA” e che “le conclusioni finali e le raccomandazioni saranno comunicate non appena la valutazione sarà completata”.

Mentre questa valutazione è in corso, si legge ancora nella nota diramata dall’Aifa, “i medici devono valutare il beneficio e i rischi individuali di ogni paziente nel prendere decisioni terapeutiche riguardanti l’uso di crizanlizumab”.

Il farmaco Adakveo era stato approvato per la rimborsabilità del Ssn nel gennaio 2022 e può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia in pazienti per i quali il trattamento con HU/HC è inappropriato o inadeguato. Adakveo è attualmente approvato per l’uso alla dose di 5,0 mg/kg.

Crizanlizumab ha mostrato benefici clinici in uno studio randomizzato di fase II (CSEG101A2201, SUSTAIN), che ha portato all’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata da parte dell’Agenzia Europea dei Medicinali.

I dati dello studio confermativo CSEG101A2301 (STAND) sono stati richiesti dall’EMA essendo parte delle condizioni per l’autorizzazione all’immissione in commercio.

L’analisi iniziale dello studio STAND è stata condotta sui dati di 252 partecipanti arruolati dall’inizio nel 2019 al cut-off dei dati del 31 agosto 2022.