Maggiore attenzione ai bisogni medici insoddisfatti, in particolare nel trattamento dei bambini malati di cancro e con malattia infiammatoria intestinale. Adattamento dei processi normativi per sostenere meglio l’innovazione e facilitare la creazione di piani di indagine pediatrica (PIP) per nuovi farmaci.

Sono queste solo alcune delle iniziative adottate, negli ultimi quattro anni, dalle autorità di regolamentazione dell’Unione europea (UE) per aumentare l’efficienza dei processi di regolamentazione pediatrica e promuovere lo sviluppo di medicinali per bambini. Risultati evidenziati nella Relazione di chiusura del piano d’azione sulla pediatria dell’Ema e della Commissione europea (CE).

Ma vediamo quali sono alcuni dei principali miglioramenti apportati dal piano d’azione pediatrico:

Maggiore attenzione ai bisogni medici insoddisfatti: negli ultimi quattro anni, l’EMA e le parti interessate si sono sistematicamente riunite per identificare e sensibilizzare meglio le aree in cui i medicinali per bambini sono particolarmente necessari, con l’obiettivo di spostare l’agenda della ricerca in queste aree. Ad esempio, si sono svolti forum strategici multi-stakeholder per discutere e concordare le esigenze dei bambini malati di cancro e dei bambini con malattia infiammatoria intestinale. Gli insegnamenti tratti da questi incontri che coinvolgono medici, pazienti pediatrici e i loro rappresentanti, mondo accademico, autorità di regolamentazione, organismi di HTA e sviluppatori, vengono presi in considerazione dall’EMA durante la discussione dei piani di indagine pediatrica (PIP) per nuovi farmaci.

Adattare i processi normativi per sostenere meglio l’innovazione: per facilitare la creazione di PIP, i processi normativi sono stati adattati e i processi complessivamente semplificati. Uno dei principali risultati di questo lavoro è l’avvio di una fase pilota per un accordo “PIP graduale”: in questo quadro, in alcuni casi sarà possibile concordare un programma di sviluppo parziale, subordinato allo sviluppo di un PIP completo una volta che le prove diventano disponibili nel tempo. Questo consentirà di concordare PIP per farmaci innovativi in cui le informazioni cruciali necessarie per definire alcune parti del piano non sono ancora disponibili, pianificando al contempo le condizioni e le pietre miliari per le aziende per tornare al comitato pediatrico dell’EMA (PDCO) e discutere le incertezze una volta che i dati saranno disponibili.

Per facilitare la compatibilità dei requisiti pediatrici tra i regolatori, l’EMA ha rafforzato la sua collaborazione con i partner internazionali, e in particolare all’interno del suo gruppo pediatrico, con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense e altri regolatori internazionali. Il lavoro è stato svolto anche attraverso la rete europea di ricerca pediatrica presso l’EMA (Enpr-EMA) per allineare i requisiti internazionali per l’autorizzazione e gli standard delle sperimentazioni cliniche pediatriche.

Nel 2017, la CE ha pubblicato una relazione decennale sull’attuazione del regolamento pediatrico. Questa relazione ha mostrato un successo complessivo del regolamento con un aumento dei medicinali autorizzati per i bambini, ma ha anche individuato alcune sfide, rilevando in particolare che alcune aree terapeutiche (ad esempio oncologia, neonatologia) non avevano ancora sviluppi sufficienti per i bambini.

Sulla base di questo rapporto, nel 2018 l’EMA insieme alla CE ha tenuto un seminario multilaterale per identificare i modi per migliorare l’attuazione del regolamento pediatrico. Come risultato di questo seminario, è stato sviluppato il piano d’azione pediatrico per fornire alcune soluzioni immediate a queste sfide nell’ambito dell’attuale quadro normativo. Questo lavoro contribuirà all’applicazione del regolamento pediatrico, mentre la CE sta attualmente finalizzando una proposta di revisione della legislazione farmaceutica dell’UE, che includerà una revisione del quadro legislativo applicabile ai medicinali per bambini. L’adozione della proposta è prevista per il prossimo mese.

Maggiori informazioni sul Regolamento Pediatrico. Il regolamento pediatrico è entrato in vigore nell’UE nel 2007 per incoraggiare i produttori a ricercare e sviluppare farmaci per le esigenze terapeutiche specifiche dei bambini utilizzando un sistema di ricompense e obbligando gli sviluppatori a pianificare in modo specifico lo sviluppo del proprio farmaco per bambini (ad esempio integrandolo nel sviluppo per adulti) e inviare un PIP corrispondente. Un PIP è un piano di sviluppo volto a garantire che i dati necessari siano ottenuti attraverso studi sui bambini, per supportare l’autorizzazione di un medicinale per pazienti pediatrici. Tutte le domande di autorizzazione all’immissione in commercio di nuovi medicinali devono includere i risultati degli studi descritti in un PIP concordato, a meno che il medicinale non sia esente a causa di un rinvio o di una rinuncia.