L'uso compassionevole, il Fondo 5 per cento e il ricorso a farmaci innovativi ai sensi della legge n. 648 del 1996: sono gli strumenti presenti nel nostro ordinamento che rispondono all'esigenza di consentire l'accesso gratuito a terapie che possano rappresentare una speranza di cura, purché vi sia una indicazione del medico specialista e sussistano dati minimi di sicurezza ed efficacia. L'utilizzo di questi strumenti rimane in ogni caso vincolato a limiti di spesa fissati dal legislatore a garanzia della sostenibilità economica del sistema. E il processo di revisione della legislazione farmaceutica a livello europeo insieme al mutato scenario scientifico e tecnologico del settore richiedono un costante aggiornamento anche dell'impianto normativo nazionale in materia.

E' in sintesi quanto evidenziato dal sottosegretario alla Salute, Marcello Gemmato, rispondendo ieri in Commissione Sanità alla Camera all'interrogazione sul tema presentata da Annaria Patriarca (FI), dal titolo “Iniziative per garantire la riduzione dei tempi di accesso ai farmaci e per promuovere l’eliminazione dei prontuari regionali”.

Di seguito la risposta integrale del sottosegretario Gemmato.

“Ringrazio gli Onorevoli interroganti e preciso, in via preliminare che il tema dell'accesso ai farmaci è costantemente all'attenzione della Agenzia Italiana del farmaco e che, in particolare, rientra tra le sue priorità garantire l'accesso alle terapie per il trattamento dei pazienti privi di alternative terapeutiche autorizzate, o per i quali queste non hanno prodotto l'effetto sperato. Devo premettere che l'accesso precoce – ossia la somministrazione di farmaci non ancora autorizzati nel nostro ordinamento – e l'uso off label – cioè la somministrazione di medicinali già autorizzati ma per patologie, popolazioni o posologie diverse da quelle oggetto di richiesta – sono consentiti e disciplinati dall'ordinamento, al fine di ampliare gli strumenti di tutela del diritto alla salute, entro i limiti delineati dal legislatore, a tutela della sicurezza e nel rispetto dei principi di eticità nella somministrazione di principi attivi non ancora approvati secondo le procedure ordinarie. I principali programmi di accesso precoce sono l'uso compassionevole, il Fondo 5 per cento e il ricorso a farmaci innovativi ai sensi della legge n. 648 del 1996. Ricordo nello specifico che l'uso compassionevole permette l'accesso gratuito, con onere a carico dell'azienda farmaceutica, a medicinali sperimentali, a medicinali autorizzati per indicazioni diverse (uso off label), ovvero a medicinali autorizzati ma non ancora disponibili sul territorio nazionale. L'azienda farmaceutica può avviare programmi di uso compassionevole, rivolti a più pazienti che presentano determinati requisiti preliminarmente individuati e sulla base di un protocollo clinico definito e identico per tutti i pazienti, oppure può consentire l'accesso gratuito su base nominale per singolo paziente. Preciso che in ogni caso la richiesta deve provenire dal medico, che non devono essere disponibili valide alternative terapeutiche e che sia stata esclusa l'inclusione del paziente in una sperimentazione clinica. Le evidenze scientifiche richieste per la somministrazione di un farmaco tramite uso compassionevole sono graduate a seconda della patologia e della gravità del caso, come specificato dall'articolo 2, comma 2, del decreto ministeriale 7 settembre 2017. In particolare, ai fini che qui rilevano, evidenzio che possono essere ritenuti sufficienti anche studi clinici sperimentali di fase I, in caso di malattie rare o tumori rari, purché tali studi siano conclusi e idonei a documentare l'attività e la sicurezza del medicinale, ad una determinata dose e schedula di somministrazione, in indicazioni anche diverse da quella per la quale si richiede l'uso compassionevole. Ciò significa che in casi di estrema gravità e in assenza di qualunque alternativa terapeutica non è esclusa la possibilità di ricorrere a medicinali in una fase di sperimentazione molto precoce, qual è la fase I. L'ulteriore strumento, i cui oneri sono a carico del SSN, è il ricorso al Fondo Nazionale AIFA, cosiddetto Fondo 5 per cento, istituito dall'articolo 48, comma 19, lettera a), del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326. Ricordo che sulla base di detta legge è istituito presso l'Agenzia un apposito Fondo su cui le aziende farmaceutiche versano un contributo pari al 5 per cento delle spese per le attività promozionali delle aziende stesse, autocertificate e al netto delle spese per il personale addetto, riservando dette risorse all'impiego di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie.
L'accesso alle risorse del Fondo è, comunque, subordinato ad una richiesta del medico curante per il singolo paziente ed è valutata da AIFA ai fini dell'eventuale rimborso dei costi sostenuti per il trattamento. Anche tale strumento consente al paziente di accedere gratuitamente, in assenza di alternative terapeutiche, a cure che presentano anche solo dati preliminari di efficacia, purché prescritte dal medico specialista, e previa valutazione di AIFA circa la sussistenza dei requisiti regolatori. Segnalo, inoltre, che la legge n. 648 del 1996 ha previsto che, in assenza di alternativa terapeutica, medicinali innovativi autorizzati in altri Stati, medicinali sperimentali e medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, possano essere inseriti in appositi elenchi, predisposti, previo parere favorevole della Commissione Tecnico-Scientifica di AIFA, per l'erogazione a carico del SSN, in forma generalizzata, a tutti i pazienti che rientrano nei criteri di inclusione, ferma restando la sussistenza di risultati di studi clinici di fase seconda. Dal quadro illustrato, non posso negare l'esistenza, nel nostro ordinamento, di diversi strumenti che rispondono all'esigenza di consentire l'accesso gratuito a cure che possano rappresentare una speranza di cura, purché vi sia una indicazione del medico specialista e sussistano dati minimi di sicurezza ed efficacia. L'utilizzo di questi strumenti rimane in ogni caso vincolato a limiti di spesa fissati dal legislatore a garanzia della sostenibilità economica del sistema. Infine, ricordo che a livello europeo è in corso, come noto, un ampio processo di revisione della legislazione farmaceutica e che il mutato scenario scientifico e tecnologico del settore richiede un costante aggiornamento anche dell'impianto normativo nazionale in materia”.