Il farmaco AMX0035 contro la Sla non potrà essere utilizzato in Italia, neanche per programmi di uso compassionevole, a causa della sua mancata approvazione da parte dell'Agenzia europea del farmaco. "Il diniego di autorizzazione da parte di Ema costituisce, comunque, un criterio negativo anche per altre eventuali ipotesi di accesso precoce al farmaco".

A spiegarlo è il sottosegretario alla Salute, Marcello Gemmato, che ha così risposto ieri in commissione Affari Sociali alla Camera ad un'interrogazione sul tema presentata da Marco Furfaro (Pd).

Di seguito la risposta integrale del sottosegretario Gemmato.

"Ringrazio gli Onorevoli interroganti per il quesito posto, ovvero la possibilità di rendere disponibile in Italia il farmaco AMX0035 o Albrioza (sodium phenylbutyrate/ursodoxicoltaurine con indicazione terapeutica richiesta: trattamento della sclerosi laterale amiotrofica) e rappresento quanto segue.
Nel mese di giugno 2022, detto medicinale ha ricevuto l'autorizzazione all'ammissione in commercio condizionata dall'autorità farmaceutica del Canada e, nell'ottobre dello stesso anno, ha ottenuto l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA).
Il Comitato medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea dei medicinali (EMA), in data 22 giugno 2023, ha invece espresso il proprio parere negativo.

Rappresento che, a seguito del diniego di autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco in sede europea, l'Azienda ha avanzato nuovamente la richiesta al CHMP e che, in data 5 luglio 2023, è stata avviata una procedura di rivalutazione (re-examination) che presumibilmente si concluderà nei prossimi 4-6 mesi.
Rispetto a tale domanda, da ultimo il CHMP di EMA, a seguito della rivalutazione della relativa richiesta, ha confermato il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio con opinione del 12 ottobre 2023.
Ciò in quanto, come risulta dalle motivazioni pubblicate sul portale dell'EMA, sussiste il timore che lo studio principale non dimostrasse in modo convincente l'efficacia di Albrioza al fine di rallentare il peggioramento della malattia.
Secondo l'Agenzia, inoltre, i dati sulla sopravvivenza non sono affidabili, data la modalità con cui sono stati raccolti e analizzati.

Pertanto, l'Agenzia non ha potuto stabilire un rapporto tra benefici e rischi sull'utilizzo del medicinale Albrioza e, preso in considerazione altresì il parere di gruppi di esperti, compresi i rappresentanti dei pazienti ed esperti in neurologia, ha raccomandato di rifiutarne l'autorizzazione all'immissione in commercio.

In relazione, infine, alla possibilità di avviare un programma di uso compassionevole del farmaco in questione, evidenzio che, ai sensi del decreto del Ministro della salute 7 settembre 2017 recante «Disciplina dell'uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica», i programmi di uso compassionevole possono essere avviati solo previa disponibilità da parte dell'azienda titolare alla fornitura gratuita del medicinale.
Al riguardo, mi preme segnalare che, ad oggi, non risulta essere stata inoltrata all'Agenzia Italiana del Farmaco, alcuna comunicazione in tal senso.
Faccio presente, infine, che il diniego di autorizzazione da parte di EMA costituisce, comunque, un criterio negativo anche per altre eventuali ipotesi di accesso precoce al farmaco".

Gian Antonio Girelli (Pd), replicando, dichiara di non voler entrare nel merito delle informazioni rese dal Governo, non avendo competenze specifiche al riguardo. Esprime tuttavia perplessità sul parere negativo reso dal Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) circa l'immissione in commercio condizionata del farmaco AMX0035, soprattutto alla luce delle decisioni, di opposto tenore, adottate dalle autorità di vigilanza sui farmaci canadese e statunitense. Si augura che il Governo possa intraprendere iniziative al fine di rendere disponibile quanto prima il farmaco in questione, che rappresenta una vera e propria speranza di vita per le persone affette da sclerosi laterale amiotrofica.